Pacientes con Hemofilia mejoran calidad de vida con tecnologías sanitarias y medicamentos innovadores

Los decisores de los sistemas de salud en Latinoamérica deben considerar que los recursos destinados al fortalecimiento del sector es una inversión. Así se desprende del evento “Juntos Cambiamos Vidas”, realizado en Panamá, y en el que participaron pacientes, profesionales de la salud, comunidad médica, tomadores de decisión y ONG’s relacionadas con hemofilia de toda Latinoamérica.

Carlos Safadi, vicepresidente de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), mencionó que “es momento de reflexionar sobre cuál es el marco de valor y cuál es el concepto de inversión que nosotros tenemos ante el tratamiento y la terapia de hemofilia. La comunidad de pacientes con esta condición merece tener una calidad de vida; en pleno siglo XXI, ninguno se merece vivir con episodios hemorrágicos y tiene derecho a una vida sin sangrado”.

Por su parte, Antonio Gómez, coordinador general de la Coalición de las Américas, agregó que, “es importante que se brinde a los tomadores de decisión en política sanitaria, los datos nacionales sobre la condición, la presentación del problema y una solución al mismo. La idea es que el Estado tenga esta información para que piense en la hemofilia como una inversión a mediano y largo plazo; y que pueda garantizar a los pacientes el acceso a todas las terapias disponibles en el país”.

En 2019 la Federación Mundial de la Hemofilia y la Coalición de las Américas, reunidas en la Cumbre de las Américas en Hemofilia y otros trastornos de coagulación hereditarios, realizada en Panamá, firmaron una Declaración en donde, entre otras cosas, planteaban como uno de los roles de las instancias públicas nacionales que todos los pacientes tengan el acceso al tratamiento preventivo, continuo, suficiente y con los estándares internacionales de seguridad y calidad.

El que las instancias públicas cumplan con este rol permitirá que muchas personas diagnosticadas con hemofilia puedan vivir una vida plena. Como es el caso de Santiago Yepes, un paciente de hemofilia “A” severa, para quien, gracias al acceso a tecnologías sanitarias innovadoras, pudo empezar a desarrollar una vida sin limitaciones.

“A medida que estas van evolucionando se mejora la cobertura, se reduce el impacto de la hemofilia en nuestras vidas, se logra impactar en la calidad de vida, en el poder llevar un día a día sin ninguna limitación y en el poder tomar decisiones como cualquier otra persona para cumplir nuestros sueños”, afirmó Yepes.

Avances y desafíos

En los últimos años, la atención y el manejo de la hemofilia han avanzado en la búsqueda de soluciones para resolver las necesidades de las personas que tienen la condición y para que estas tengan una mejor calidad de vida; pero aún hay algunos desafíos que enfrentar.

Uno de estos avances ha sido la creación y actualización de protocolos de atención.

La Dra. Dunia Castillo, especialista en hematología y líder del Programa de Hemofilia y otras Coagulopatías Sanitarias de Cuba, explicó que en 2005 se crearon las primeras Guías de Tratamiento de la Federación Mundial de Hemofilia para tratar a los pacientes que tienen la enfermedad. Esas primeras guías se basaron en un protocolo sencillo en el que se unificaron criterios.

Siete años después, en 2012, se elaboraron las segundas Guías de Tratamiento. Estas se basaron en un consenso de metodología en el que se incluyó la profilaxis y se incorporaron evidencias en la calidad de vida. En el año 2020, se desarrollaron las terceras Guías de Tratamiento con la participación de personal sanitario, pacientes, proveedores de salud, empresas farmacéuticas; y en las que se incluyeron aspectos como la evaluación genética, mejoras en el diagnóstico del laboratorio, la redefinición de conceptos, entre otros.

A través de estas guías tanto pacientes como profesionales de la salud tienen información actualizada y recomendaciones prácticas sobre el diagnóstico y tratamiento de la hemofilia.

Otro avance importante es que en la actualidad los pacientes reciben una atención integral, a través de un equipo multidisciplinario que incluye especialistas en hematología, ortopedia, fisioterapia, psicología, nutrición, pediatría, medicina interna, entre otros.

Nathalie Leclerc, gerente general de Roche para Uruguay, Paraguay y Bolivia, también reconoce que los grandes avances que se han dado se deben al trabajo en conjunto de todos los actores -pacientes, familiares, instituciones, comunidades médicas, pagadores, gobiernos-, logrando soluciones y acuerdos innovadores que permiten a los pacientes el acceso a los tratamientos de una forma rápida y sostenible.

“En Roche tenemos un compromiso de ser un aliado para los ecosistemas sanitarios de la región, al colaborar activamente en la articulación de acciones que contribuyan a que los pacientes cuenten con un diagnóstico preciso y tengan un acceso oportuno a los medicamentos, todo esto en el menor tiempo posible. Nuestro objetivo es ayudar a mejorar e incluso a salvar vidas”, afirmó.

Impacto por COVID-19

Si bien ha habido avances importantes en la atención a los pacientes de hemofilia, hay algunas tareas pendientes que cumplir. La pandemia del Covid-19 impactó en el cumplimiento de las metas establecidas en la Primera Cumbre de las Américas en Hemofilia en 2019, en la que se reunieron miembros de la Federación Mundial de la Hemofilia y de la Coalición de las Américas.

“Las metas que nos planteamos en 2019, señalaban la posibilidad que en 2022 tuviésemos una mejora sustancial de algunos indicadores a nivel regional como cantidad de pacientes registrados, acceso al mejor tratamiento, profilaxis para todos. Lo que generó el Covid-19 es que esos puntos se vieran un poco alterados”, detalló Antonio Gómez, coordinador general de la Coalición de las Américas, agrupación basada en acciones y esfuerzos para mejorar el cuidado, acceso, cobertura y tratamiento de la hemofilia y otros desórdenes de la coagulación en toda América.

Sin embargo, el representante de la Coalición de las Américas aseguró que esos objetivos planteados en 2019 siguen siendo sus focos, y por eso se ha hecho una Planificación Estratégica 2023-2025 encaminada a lograr esas metas.

La Planificación Estratégica 2023-2025 se elaboró con base a esas metas:

Diagnosticar al menos al 75% de las personas con hemofilia y otros trastornos de coagulación hereditarios.
Que al menos el 80% de estas personas tengan un Índice de Calidad de Vida adecuado obtenido del sistema nacional de seguimiento.
Que el 100% de las personas diagnosticadas deberá tener acceso a la atención integral de calidad.
Que el 100% de las personas con hemofilia severa o moderada con título del factor deficiente menor o igual a 2 UI/dl, y con la respectiva indicación del médico tratante, deberá tener acceso continuo a profilaxis.
Que el 100% de las personas con inhibidores a los factores de reemplazo, deberá tener acceso a los tratamientos más eficaces para eliminarlos, o evitar sangrados, aunque persistan.
Las cifras más actuales de hemofilia según el Informe del Sondeo Mundial Anual de la Federación Mundial de Hemofilia destacan que, en 2020 habían identificados 347.026 pacientes en todo el mundo con diferentes trastornos de coagulación. De estos pacientes identificados 209.614 son personas con hemofilia. En Panamá 318 personas viven con esta condición.